药物流行病学与药物警戒(协同促进药品安全性研究)

本书探讨了药物流行病 学研究在药物开发中的作用 ，及其作为预防工具在药物 警戒活动中的应用；介绍了 用于监测药物相关不良反应 的多种流行病学工具和研究 设计，并阐述了它们的优缺 点。同时，本书探讨了药物 流行病学研究受到的主要负 面评价，以及在研究开展和 结果解读中常见的干扰和复 杂问题。此外，本书通过临 床中的实际场景案例，阐述 了不良反应的被动和主动监 测方法，并涵盖了药物流行 病学中的重要概念，如健康 风险管理与安全措施、自发 病例报告的比值失衡分析， 以及利用优效性试验验证药 物安全性等。本书旨在帮助 从事药物安全工作的企业员 工、临床研究人员、医疗评 估人员以及寻求获得监管、 批准的相关人员，提升药物 开发流程的安全性，以惠及 所有患者群体，并预防药物 不良反应的发生。

1 引言 2 药物警戒 2.1 概述 2.2 药物警戒的目标 2.3 药物生命周期 2.4 被动和主动监测的预防工具 2.5 被动监测（药物警戒） 2.5.1 药物不良反应的自发报告 2.5.2 病例系列报告 2.5.3 因果关系评估 2.5.4 总结报告 2.6 主动监测（药物警戒） 2.6.1 患者登记 2.7 结论 3 药物流行病学在药物不良反应预防中的应用 3.1 概述 3.2 药物生命周期 3.3 药物流行病学的必要性 3.4 传统的药物流行病学研究设计 3.4.1 自发报告的药物不良反应 3.4.2 观察性研究设计在药物流行病学中的应用 3.5 衍生的观察性研究设计 3.5.1 巢式病例对照研究[27-28] 3.5.2 病例队列研究[28] 3.5.3 自身对照研究 3.6 偏倚与混杂因素 3.6.1 选择偏倚 3.6.2 错分偏倚 3.6.3 混杂因素 3.7 药物流行病学的批判性评价 3.8 药物流行病学数据来源 3.9 实验性研究设计 3.9.1 大样本简单临床试验 3.9.2 单病例随机对照试验 3.10 系统综述和Meta分析 3.10.1 推荐等级评估系统 3.11 结论 4 案例研究 4.1 案例报告1 4.1.1 药物全生命周期理念在孤儿药评价上的应用 4.2 案例报告2 4.2.1 健康风险管理 4.3 案例报告3 4.3.1 风险评估与安全措施 4.4 案例报告4 4.4.1 生物仿制药及其监测 4.5 案例报告5 4.5.1 罕见病以及如何应对少数患者 4.6 案例报告6 4.6.1 药物流行病学研究及相关考虑事项 4.7 案例报告7 4.7.1 药物严重不良反应的评估和管理 4.8 案例报告8 4.8.1 自发病例报告的比值失衡分析 4.9 案例报告9 4.9.1 确定药物安全性的优效性试验 4.10 案例报告10 4.10.1 新药开发中需要考虑的重要安全问题 4.11 案例报告11 4.11.1 如何评估讨论治疗或预防策略的文章 4.12 案例报告12 4.12.1 如何确定提出新的诊断试验的研究是否有效 4.13 案例报告13 4.13.1 如何评价系统综述或Meta分析 4.14 案例报告14 4.14.1 如何进行病例对照研究 5 结论 附录1 药物警戒术语表 附录2 药物流行病学术语表 附录3 食品与药品法案和法规 附录4 读者资源