中药监管科学

生命健康始终是世界各国都高度关注的战略领域。世界卫生组织发布《国家卫生安全行动计划战略（2022—2026）》支持会员国加快制定、实施和监测其国家卫生安全行动计划。我国也发布了国民健康规划，提出要完善中国特色基本医疗卫生制度，提高重大疫情和突发公共卫生事件防控应对能力，发挥中医药独特优势，推动健康科技创新能力明显增强。 中药在我国有着悠久的历史和广泛的应用，在某些领域具有独特的优势。据统计，约40%的医药产品源自天然物质，历史上就有许多从传统用途中获取线索发现新的临床有效药物。比如，青蒿素的发现、阿司匹林的发现等。当前，科技创新各个领域的持续突破，为解决人民健康问题提供有力手段，也为中药的发展提供有力支持。例如，人工智能技术用于快速、高效地分析中药的化学成份；基因组学技术用于中药材的基因组测序和分析，发现新的中药靶点和药物活性成份，为中药研发提供新思路；蛋白质组学技术可以用于中药作用机制的研究，阐明中药的药理作用和毒理作用，为中药的合理应用提供科学依据；代谢组学技术可以用于中药代谢的研究，分析中药在人体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，为中药的安全性和有效性评价提供数据支持。 推进中医药现代化，推动中医药高质量发展和走向世界，更好保障人民的生命健康，是我国人民生命健康领域发展的重要任务。其中很重要的内容就是推进中药和现代科学相结合，以最新的科学证据为基础，通过严格的临床试验确定其功效和安全性，需要对中药监管涉及的科学问题进行系统的研究。中药监管科学（TCM Regulatory Science，TCMRS）正是基于此而提出和发展。它以科学方法为基础，融合了化学、生物学、药学、医学、法学等多学科知识，致力于研究中药的安全性、有效性和质量可控性，建立中药监管的理论、方法和技术体系，保障中药适宜、安全、有效使用。 “满眼生机转化钧，天工人巧日争新”。《中药监管科学》作为我国首部中药监管科学领域学术专著， 立足于基础科学，瞄准交叉前沿，不仅总结近年来中药监管科学理论、工具、标准、方法的重大成果和 最新进展，探索中药与科学融合发展新范式和新路径，有利于中药新技术、新产品的安全性、有效性验 证，对推进实现高水平中药安全监管和高质量中医药传承创新发展具有重要的理论价值和应用价值。希 望此书的出版，能够推动中药监管科学不断发展和完善，为我国中医药与科学的融合发展发挥作用。 是为序。

本书内容讲述: 中药监管从传统经验管理、简单的行政执法, 到以科学为决策基础的科学监管, 再到信息化时代的智慧监管, 科学技术的进步从来没有像今天这样深刻影响着中药监管事务及医药产业的快速发展。相较于以生物医药为基础的药品监管科学, 中药监管科学更具复杂性和挑战性。首先, 中药监管科学在我国刚刚起步, 国外也尚无成熟借鉴和参考, 相关人才队伍建设不足。其次, 为将中药自身的复杂性和传统医学理论的先验知识“说清楚、讲明白”, 需要引入交叉融合学科的创新思维。第三, 需要从战略高度深入思考如何构建以中药监管科学为内核的工具、标准和方法, 并推动传统植物药监管的国际合作。

第一章 国际药品监管科学概述 Chapter 1 Introduction on International Drug Regulatory Science002 第一节监管科学的起源 ………………………………………………………… 2 Ⅰ. Origin of Regulatory Science 一、历史背景 …………………………………………………………………… 2 1. Historical Background 二、“监管科学”的由来 ………………………………………………………… 2 2. Birth of “Regulatory Science” 三、“监管科学”涵义界定 ……………………………………………………… 3 3. Definition of “Regulatory Science” 四、监管科学研究的科学范畴 ………………………………………………… 3 4. Scientific Scope of Regulatory Science Research 第二节监管科学的发展历程 …………………………………………………… 5 Ⅱ. The Evolution of Regulatory Science 一、医学发展与监管科学 ……………………………………………………… 5 1. Medical Development and Regulatory Science 二、新兴科技与监管科学 ……………………………………………………… 7 2. Emerging Technologies and Regulatory Science 第三节监管科学战略计划 …………………………………………………… 12 Ⅲ. Strategic Plans for Regulatory Science 一、美国监管科学战略计划 ………………………………………………… 12 1. Strategic Plan for Regulatory Science in the U.S. 二、欧盟药品监管科学战略计划 …………………………………………… 13 2. Strategic Plan for Regulatory Science in the EU 三、日本药品监管科学战略计划 …………………………………………… 14 3. Strategic Plan for Regulatory Science in Japan Part One General Introduction 上篇概论 篇 中药监管科学 第四节监管科学研究的组织架构与人才培养……………………………… 15 Ⅳ. Organizational Structure and Personnel Training of Regulatory Science Research 一、监管科学研究的组织架构 ……………………………………………… 15 1. Organizational Structure of Regulatory Science Research 二、监管科学的学科体系与人才培养 ……………………………………… 16 2. Discipline System and Personnel Training of Regulatory Science 第五节全球监管科学研究机制与全球监管科学峰会 …………………… 19 Ⅴ. GCRSR and GSRS 一、全球监管科学研究机制 ………………………………………………… 19 1. Global Coalition for Regulatory Science Research (GCRSR) 二、全球监管科学峰会 ……………………………………………………… 22 2. Global Summit of Regulatory Science (GSRS) 三、中国参与全球监管科学研究机制工作情况 …………………………… 24 3. China’s Participation in GCRSR 第二章 中国药品监管科学的发展 Chapter 2 Development of Drug Regulatory Science in China027 第一节我国药品监管的科学化进程 ………………………………………… 27 Ⅰ. Scientific Progress of Drug Regulation in China 一、起步阶段 ………………………………………………………………… 28 1. The Beginning Stage 二、发展阶段 ………………………………………………………………… 28 2. The Development Stage 三、改革阶段 ………………………………………………………………… 28 3. The Reform Stage 四、提升阶段 ………………………………………………………………… 29 4. The Improvement Stage 第二节中国药品监管科学发展规律和特点………………………………… 31 Ⅱ. Rules and Characteristics of Drug Regulatory Science Development in China 一、建立国家层面多方协同的创新支撑体系 ……………………………… 32 1. Establishment of National Level Innovation Supporting System with Multiple Coordination 二、形成国际化的新指南、新标准、新方法开发模式 …………………… 32 2. Formation of Internationalization on New Guidelines, New Standards and New Methods 目 录 三、创新中药监管科学体系促进中药传承创新发展 ……………………… 33 3. Innovation on the Regulatory Science System on Traditional Chinese Medicines (TCM) to Promote the Inheritance, Innovation and Development of TCM 第三节监管科学在我国药品监管中的重要作用 ………………………… 34 Ⅲ. Significance of Regulatory Science on Drug Regulation in China 一、筑牢药品监管的科学基础 ……………………………………………… 34 1. Consolidation on the Scientific Basis of Drug Regulation 二、提升药品监管的能力 …………………………………………………… 34 2. Improvement on the Capacity of Drug Regulation 三、助力药物研发创新 ……………………………………………………… 35 3. Facilitation on Drug Research and Innovation 四、促进监管国际化现代化 ………………………………………………… 35 4. Promotion on the Internationalization and Modernization of Drug Regulation 第三章 中药监管的科学化进程 Chapter 3 Scientific Progress of TCM Regulation036 第一节传统经验鉴别 ………………………………………………………… 36 Ⅰ. Identification Based on Traditional Experience 一、技术方法演进及应用 …………………………………………………… 36 1. Evolution and Application of Technical Methods 二、传统中药质量监管制度 ………………………………………………… 39 2. Regulatory System on the Quality of TCM 三、科学意义与价值 ………………………………………………………… 40 3. Scientific Significance and Value 第二节理化分析技术 ………………………………………………………… 42 Ⅱ. Technology of Physical and Chemical Analysis 一、理化分析技术的应用 …………………………………………………… 42 1. Application on the Technology of Physical and Chemical Analysis 二、基于“标准”的监管制度 ……………………………………………… 43 2. Regulatory System Based on “Standards” 三、科学意义与价值 ………………………………………………………… 46 3. Scientific Significance and Value 第三节获益 -风险评估 ……………………………………………………… 47 Ⅲ. Benefit-Risk Assessment 一、中药有效性、安全性与质量评价 ……………………………………… 48 1. Evaluation on the Efficacy, Safety and Quality of TCM 中药监管科学 二、中药监管科学与获益 -风险综合性能评估 …………………………… 50 2. TCM Regulatory Science and the Comprehensive Benefit-Risk Assessment 三、中药注册标准及科学监管体系的建立 ………………………………… 51 3. Establishment of TCM Registration Standards and Scientific Regulatory System 四、科学意义与价值 ………………………………………………………… 54 4. Scientific Significance and Value 第四章 中药监管科学的基本概念与科学内涵 Chapter 4 Basic Definitions and Scientific Connotation of TCM Regulatory Science059 第一节中药监管：从单纯行政管理到基于科学的监管 ………………… 59 Ⅰ. TCM Regulation: From Simple Administrative Management to Science-Based Regulation 一、中药监管发展现状与监管需求 ………………………………………… 59 1. Development Status and Regulatory Demand of TCM Regulation 二、中药监管科学与中药科学监管 ………………………………………… 63 2. TCM Regulatory Science and Science-Based TCM Regulation 第二节中药监管科学的科学内涵与特殊性………………………………… 67 Ⅱ. Scientific Connotation and Particularity of TCM Regulatory Science 一、中药监管科学的定义与科学内涵 ……………………………………… 67 1. Definitions and Scientific Connotation of TCM Regulatory Science 二、中药监管科学的特殊性 ………………………………………………… 69 2. Particularity of TCM Regulatory Science 三、中药监管科学的知识体系 ……………………………………………… 73 3. Knowledge System of TCM Regulatory Science 第三节中药监管科学的研究内容 …………………………………………… 77 Ⅲ. Research Contents of TCM Regulatory Science 一、创制中药监管科学新工具 ……………………………………………… 78 1. Creation of New Tools on TCM Regulatory Science 二、完善中药监管科学新标准 ……………………………………………… 79 2. Improvement of New Standards on TCM Regulatory Science 三、发展中药监管科学新方法 ……………………………………………… 80 3. Development of New Methods on TCM Regulatory Science 目 录 第四节中药监管科学与中医药传承创新…………………………………… 85 Ⅳ. TCM Regulatory Science and TCM Inheritance and Innovation 一、中药监管科学有助于推动中西医融合创新发展 ……………………… 85 1. Promotion of the Integration, Innovation and Development of TCM and Western Medicine 二、中药监管科学有助于加速中药新技术新产品转化上市 ……………… 86 2. Acceleration of the Marketing of TCM New Technology and New Products 三、中药监管科学有助于实现高水平中药安全监管 ……………………… 87 3. Achievement of High-Level Regulation on TCM Safety 四、中药监管科学有助于中药产业高质量发展 …………………………… 88 4. High-Quality Development of TCM Industry 五、中药监管科学有助于中药全球化监管协调 …………………………… 89 5. International Regulatory Harmonization on TCM 第五章 中药监管科学的学科体系 Chapter 5 Discipline System of TCM Regulatory Science092 第一节中药监管科学学科建设必要性 ……………………………………… 92 Ⅰ. Necessity on the Establishment of TCM Regulatory Science Discipline 一、高质量中药监管亟需建立标准化和系统化的学科体系 ……………… 93 1. Establishment of Standardized and Systematic Discipline System for High- Quality TCM Regulation 二、完善学科体系建设有助于维护公众健康 ……………………………… 93 2. Promotion of Public Health by Improving Discipline System 三、建立完善专业人才培养体系是中药监管可持续发展的保障 ………… 93 3. Establishment of Professional Training System to Guarantee the Sustainable Development of TCM Regulation 四、中药监管科学研究助推中药传承创新发展和国际化进程 …………… 94 4. Promotion of TCM Inheritance, Innovation, Development and Internationalization by TCM Regulatory Science 第二节中药监管科学学科体系基本内容…………………………………… 95 Ⅱ. Basic Contents of TCM Regulatory Science Discipline System 一、中药监管科学学科体系概念与涵盖范围 ……………………………… 95 1. Concept and Scope of TCM Regulatory Science Discipline System 二、中药监管科学学科体系与中药监管挑战应对 ………………………… 97 2. TCM Regulatory Science Discipline System and Response to the Challenges of TCM Regulation 中药监管科学 第三节中药监管科学人才培养模式 ………………………………………… 100 Ⅲ . Personnel Training Model of TCM Regulatory Science 一、课程教学 ………………………………………………………………… 100 1. Teaching Courses 二、交叉科研团队 …………………………………………………………… 102 2. Cross Disciplinary Research Team 三、高水平学科平台 ………………………………………………………… 103 3. High-Level Discipline Platform 四、高质量科研成果 ………………………………………………………… 104 4. High-Quality Scientific Research Achievements 第四节学历教育与证书教育 ………………………………………………… 105 Ⅳ. Academic Education and Certificate Education 一、本科生教育 ……………………………………………………………… 105 1. Undergraduate Education 二、研究生教育 ……………………………………………………………… 106 2. Postgraduate Education 三、继续教育与培训 ………………………………………………………… 106 3. Continuing Education and Training 四、各高等院校中药监管科学教育项目介绍 ……………………………… 107 4. Introduction of TCM Regulatory Science Education Programs in Higher Education Institutions 第六章 中药监管科学发展战略、重点任务与组织实施 Chapter 6 Development Strategy, Key Tasks and Implementation of TCM Regulatory Science111 第一节中药监管科学发展战略与重点任务………………………………… 111 Ⅰ. Development Strategy and Key Tasks of TCM Regulatory Science 一、中药监管科学面临的重大难题 ………………………………………… 111 1. Key Problems on TCM Regulatory Science 二、中药监管科学战略的定位和目标 ……………………………………… 112 2. Position and Objectives of TCM Regulatory Science Strategy 三、中药监管科学重点任务与路径 ………………………………………… 113 3. Key Tasks and Pathways of TCM Regulatory Science 第二节中药监管科学发展支持政策 ………………………………………… 124 Ⅱ. Supporting Policies on the Development of TCM Regulatory Science 一、监管科学相关促进政策 ………………………………………………… 124 1. Relevant Favorable Policies on Regulatory Science 目 录 二、监管科学发展战略研究 ………………………………………………… 127 2. Research on the Development Strategy of Regulatory Science 三、中国药品监管科学行动计划 …………………………………………… 127 3. Action Plan on the Drug Regulatory Science in China 四、《全面强化药品监管科学体系建设实施方案》 ………………………… 128 4. The Implementation Plan on the Comprehensive Strengthening of Drug Regulatory Science System 第三节中药监管组织架构与各方责任 ……………………………………… 129 Ⅲ. Organizational Structures and Responsibilities of TCM Regulation 一、国家药监局机关相关司和直属单位 …………………………………… 130 1. Relevant Departments and Affiliate Institutions of NMPA 二、中药监管科学基地与重点实验室 ……………………………………… 131 2. The Research Bases and Key Laboratories of TCM Regulatory Science 三、其他中药监管科学研究机构及人才培养 ……………………………… 132 3. Other TCM Regulatory Science Institutes and Personnel Training 第四节中药监管科学重点项目实施 ………………………………………… 134 Ⅳ. Implementation of Key Programs on TCM Regulatory Science 一、中国药品监管科学行动计划第一批中药重点项目（2019—2021年）… 134 1. The First Batch of Key TCM Programs in the Action Plan on the Drug Regulatory Science in China (2019-2021) 二、中国药品监管科学行动计划第二批中药重点项目（2021—2023年）… 135 2. The Second Batch of Key TCM Programs in the Action Plan on the Drug Regulatory Science in China (2021-2023) 三、药品监管科学体系建设中药重点项目（2024年—至今）……………… 136 3. The Key TCM Programs in the Discipline System of Drug Regulatory Science (2024-now) 第五节中药监管决策咨询与中药监管科学推进措施 …………………… 138 Ⅴ. Consultation of the Decision Making Process in TCM Regulation and Promotion of TCM Regulatory Science 一、中药管理战略决策专家咨询委员会 …………………………………… 138 1. The Expert Consultation Committee on the Strategic Decisions for TCM Regulation 二、中药科学监管重点领域专家工作组 …………………………………… 138 2. The Expert Panels on Key Aspects for the Science-Based TCM Regulation 三、中药监管科学研究者联盟机制 ………………………………………… 139 3. The Mechanism on the Coalition of TCM Regulatory Science Researchers Tools 中药监管科学 中篇工具篇 Part Two 第七章 中药监管科学新工具开发方法论 Chapter 7 Methodology on the Development of New Tools for TCM Regulatory Science142 第一节监管科学视角下的中西医药认知比较……………………………… 142 Ⅰ. Comparison of Cognition between TCM and Western Medicine from the Vision of Regulatory Science 一、中西药在物质内涵特质性方面“禀赋”迥异 ………………………… 143 1. Different Characteristics on the Connotation of Material Resources between TCM and Western Medicine 二、中西药在研发路径方面存在“志同道不同”…………………………… 143 2.“Same Aspirations, Different Paths”, Different Research Pathways between TCM and Western Medicine 三、中西医在诊疗理念与疗效认知方面“各有所好”……………………… 143 3. Different Preferences in the Field of Diagnos and Treatment Concepts and Efficacy Cognition between TCM and Western Medicine 四、中药监管科学新工具新标准新方法开发的一般原则 ………………… 145 4. General Principles on the Development of New Tools, New Standards and New Methods of TCM Regulatory Science 第二节中药监管科学助推中药新药研发新策略 ………………………… 147 Ⅱ. New Strategies on TCM Research and Development Promoted by TCM Regulatory Science 一、中药新药研发导向：解决尚未满足的临床需求 ……………………… 147 1. Orientation of New TCM R&D: Satisfy the Unmet Clinical Needs 二、中药新药研发的上佳路径：双向转化医学研究 ……………………… 147 2. The Best Pathway of New TCM R&D: the Two-Way Translational Medicine Research 三、中西医融合药物研发新范式：系统辨靶创药 ………………………… 148 3. New R&D Paradigm for Integrated TCM and Western Medicine: Target- Combined Holistic Research 四、中药新药研发的“富矿”：毒剧药、鲜药和大剂量用药 ……………… 149 4.“High-Grade Ore” of New TCM R&D: the Highly Toxic Medicine, the Fresh Medicine and Large-Dose Medicine 目 录 五、创新中药发现的新上策：跨器官通讯与间接调控作用 ……………… 149 5. New Strategies on the Discovery of New TCM: the Cross-Organ Communication and Indirect Adjustment 六、中药新药研发的“神助手”：人工智能 +大数据 ……………………… 149 6. The Best Assistant on New TCM Research and Development: AI and Big Data 第三节符合中药特点的中药监管科学方法学创新 ……………………… 150 Ⅲ. Innovation on the Methodology of TCM Regulatory Science with the Characteristics of TCM 一、中药质量监管方法学创新：中药大质量观及新方法 ………………… 150 1. Innovation on the Methodology of TCM Quality Regulation: the Great Quality Concept and New Methods 二、中药安全性监管方法学创新：中药新安全观及新方法 ……………… 154 2. Innovation on the Methodology of TCM Safety Regulation: the New Safety Concept and New Methods 三、中药有效性评价方法学创新：整合证据链法 ………………………… 158 3. Innovation on the Methodology of TCM Efficacy Assessment: the Integrated Evidence Chain 第八章 中药监管科学新工具的评价与资格认定 Chapter 8 Assessment and Qualification of New TCM Regulatory Science Tools163 第一节美国 FDA药物研发工具资格认定及程序 ………………………… 163 Ⅰ. Qualification and Procedures of Drug Research and Development Tools by U.S. FDA 一、药物研发工具的产生背景 ……………………………………………… 164 1. Background of Drug Research and Development Tools 二、药物研发工具资格认定 ………………………………………………… 165 2. Qualification of Drug Research and Development Tools 三、FDA药物研发工具资格认定类型 ……………………………………… 165 3. Patterns on the Qualification of Drug Research and Development Tools by U.S. FDA 四、药物研发工具资格认定程序 …………………………………………… 168 4. Procedures on the Qualification of Drug Research and Development Tools 中药监管科学 第二节中药监管测量和评价新工具的资格认定策略 …………………… 169 Ⅱ. Qualification Strategies on the Measurement and Assessment of New TCM Regulatory Tools 一、中药监管新工具的发展与需求 ………………………………………… 170 1. Development and Demand of New TCM Regulatory Tools 二、中药监管测量和评价新工具资格认定策略 …………………………… 171 2. Qualification Strategies on the Measurement and Assessment of New TCM Regulatory Tools 三、认证管理与实施 ………………………………………………………… 172 3. Management and Implementation of Qualification 第三节中药临床评价核心指标集研制遴选程序 ………………………… 173 Ⅲ. Research and Selection Procedure on the Core Indicator Sets of TCM Clinical Evaluation 一、核心指标集概念和作用 ………………………………………………… 174 1. Definitions and Functions of Core Indicator Sets 二、中医药核心指标集研究现状 …………………………………………… 174 2. Current Status on the Research of Core Indicator Sets of TCM 三、中医药核心指标集研制基本原则 ……………………………………… 175 3. Basic Principles on the Research of Core Indicator Sets of TCM 四、中医药核心指标集研制遴选程序 ……………………………………… 175 4. Research and Selection Procedures of Core Indicator Sets of TCM 第四节我国药品技术指导原则发布程序…………………………………… 180 Ⅳ. Release Procedures of Technical Guidelines of Drugs 一、药品技术指导原则发展历程 …………………………………………… 180 1. Development of Technical Guidelines of Drugs 二、药品技术指导原则监管成效 …………………………………………… 181 2. Regulatory Achievements on Technical Guidelines of Drugs 三、药品技术指导原则发布程序 …………………………………………… 182 3. Procedures on the Release of Technical Guidelines of Drugs 第五节国家药典委员会药品标准编制程序………………………………… 183 Ⅴ. Procedures on the Formulation of Drug Standards by China Pharmacopoeia Commission 一、药品标准的编制要求 …………………………………………………… 183 1. Requirements on the Development of Drug Standards 二、药品标准的编制程序 …………………………………………………… 184 2. Procedures on the Development of Drug Standards 目 录 第九章 中药临床价值发现与有效性安全性评价 Chapter 9 Discovery of Clinical Value and Evaluation on the Efficacy and Safety of TCM188 第一节中药临床评价的特殊性与监管需求………………………………… 188 Ⅰ. Characteristics and Regulatory Demands on the Clinical Evaluation of TCM 一、中药临床价值的特点 …………………………………………………… 188 1. Characteristics of TCM Clinical Value 二、中药有效性评价的特殊性 ……………………………………………… 192 2. Characteristics on the Efficacy Evaluation of TCM 三、现行中药临床评价方法问题与监管需求 ……………………………… 193 3. Problems and Regulatory Demands on the Current Methods of TCM Clinical Evaluation 第二节中药临床有效性评价的原则及基本方法 ………………………… 197 Ⅱ. Principles and Basic Evaluation Methods on TCM Clinical Efficacy 一、中药临床评价研究现状 ………………………………………………… 197 1. Current Status on the Research of TCM Clinical Evaluation 二、中药临床有效性评价的考虑 …………………………………………… 199 2. Consideration on the TCM Clinical Efficacy Evaluation 第三节真实世界评价方法 …………………………………………………… 208 Ⅲ. Methods of Real World Assessment 一、真实世界研究相关概念及其价值 ……………………………………… 208 1. Relevant Definitions and Values of Real World Research 二、观察性真实世界研究 …………………………………………………… 211 2. Observational Real World Research 三、试验性真实世界研究 …………………………………………………… 216 3. Experimental Real World Research 第四节适应性设计与中药有效性评价 ……………………………………… 222