临床试验设计与统计分析(第2版)

本书针对培养医学科研人才的岗位能力，首先从整体上介绍临床试验设计与统计分析的共性问题，包括方案设计、随机化与设盲、质量控制、数据管理、统计分析到报告撰写的临床试验全过程；而后针对某些试验的特殊性，例如抗肿瘤试验、抗菌试验试验、疫苗临床试验、医疗器械临床试验等，介绍理论的具体实现并总结其特殊要求；最后针对药监部门颁布的一系列指导原则进行重点介绍。通过对本书的学习，可以让读者对临床试验设计与分析有一个清晰的认识，以便在今后的临床科研工作中解决实际问题。
“临床试验设计与统计分析”是我校课程重点建设项目，《临床试验设计与统计分析》是该课程的核心教材，旧版教材在使用过程中受到读者的一致好评。然而，“临床试验设计与统计分析”是一门实用性很强的课程，其相关的知识更新也非常迅速，因此，及时更新相关教材，使其紧跟学科发展，强化需求，对于学科的发展、课程建设有着至关重要的作用。

贺佳，教授，博士生导师，海军军医大学卫生统计学教研室主任。主要社会兼职：国际生物统计学会中国分会副理事长、中国卫生信息学会卫生统计教育专业委员会副主任委员、中国现场统计学会生物统计分会副理事长、上海市预防医学会卫生统计专业委员会主任委员。获国务院政府特殊津贴，上海市领军人才、上海市优秀学科带头人、全国三八红旗手，上海市高校优秀青年教师，上海市政协委员。 从事教学工作30余年，负责的“医学统计学”课程获国家精品课程、国家精品资源共享课程。主编著作、教材22部，其中重量、省部级教材6部。获上海市教学成果二等奖。主要研究方向：临床试验设计与统计分析，大数据挖掘。负责国家自然科学基金、国家重点研发计划等课题30余项。获国家科技进步二等奖、上海市科技进步一等奖、二等奖等10余项成果奖。获国家发明专利1项，负责完成国家军用标准1项，已颁布实施。以第一或通讯作者发表SCI论文116篇。

第一章 绪论
第一节 临床试验的概念与意义
第二节 临床试验的发展历史
一、对照研究起源
二、盲法实施
三、随机化分组
四、安慰剂使用
五、多中心试验
六、伦理问题
七、管理制度
第三节 临床试验的分类
一、按研究目的分类
二、按研发阶段分类
第二章 药物临床试验质量管理规范
第一节 GCP的产生和发展
第二节 我国GCP的发展历程
一、药物GCP
二、医疗器械GCP
第三节 我国2020版药物GCP的主要特点和内容
一、我国2020版药物GCP的特点
二、我国2020版药物GCP中数据管理与统计分析相关内容
三、我国2020版药物GCP与ICHGCP的区别
第三章 临床试验设计类型
第一节 平行组设计
第二节 配对设计
第三节 交叉设计
第四节 析因设计
第四章 临床试验的比较类型
第一节 优效性试验
一、优效性试验的概念
二、两样本率比较的优效性试验
三、两样本均数比较的优效性试验
第二节 等效性试验
一、等效性试验的概念
二、两样本率比较的等效性试验
三、两样本均数比较的等效性试验
第三节 非劣效性试验
一、非劣效性试验的概念
二、两样本率比较的非劣效性试验
三、两样本均数比较的非劣效性试验
第五章 随机化方法
第一节 随机化的必要性
第二节 随机分配的注意事项
一、受试者的代表性
二、受试者的入选和排除标准
三、知情同意获得时间
四、随机化的时间
五、随机分配表的准备
六、随机分配表的编写
第三节 固定随机化方法
一、简单随机化
二、区组随机化
三、分层随机化
第四节 适应性随机化
一、协变量适应性随机化
二、应答适应性随机化
第五节 中央随机化系统
第六章 对照与盲法
第一节 对照
一、设立对照的意义
二、设立对照的要求
三、常见的对照类型
第二节 盲法
一、盲法的意义
二、盲法的实施
三、盲法实施考虑的问题
第七章 样本量估计
第一节 样本量估计的要素
一、研究目的与试验设计
二、主要指标
三、效应量
四、统计特征
五、样本量的调整
第二节 样本量估计原理
一、精度分析法
二、效能分析法
第三节 常用设计的样本量估计
一、差异性检验
二、优效性试验
三、等效性试验
四、非劣效性试验
第八章 临床试验方案概论
第一节 临床试验方案概要
第二节 临床试验方案内容
一、基本信息
二、研究背景
三、研究目的、研究终点与估计目标
四、研究设计概述
五、受试者的入选标准、排除标准和剔除标准
六、样本量的考虑
七、试验用药和合并用药
八、临床观察、随访和实验室检查
九、病例报告表和临床试验的各种资料


十、评价指标

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