上市后临床研究规范 中华医学事务行业共识篇

上市后药品临床试验是指药品批准上市后所进行的临床试验，目的是扩大对上市药品有效性的了解，确认该药品在实际使用情况下对广泛人群的安全性。由于药品上市前临床试验的局限性，致使药品上市后临床试验成为不可或缺的研究研究方法之一。本指导原则是根据上市后药品临床试验的特点提出，上市后药品临床试验在临床设计中应充分考虑上市后特点，并遵从此规范。

本书系统概述了国内外上市后临床研究的学术理论与上市后临床研究的法规和指南，特别着眼于药品上市后临床评价的研究类型、设计策略、数据管理、统计原则等关键环节的要素分析，其立意是服务于上市后临床研究的相关人群。以满足医药企业、医疗机构、第三方合同研究组织（Contract Research Organization，CRO）公司、SMO公司和检测平台的迫切需求。殷切期望本书能成为有需求人群在案头、床旁经常翻阅的读物，让致力于上市后临床研究的学者和实践者们得到有价值的借鉴和启示。

第一章 药品上市后临床研究的目的与意义
一、药品上市后临床研究目的
二、药品上市后临床研究的意义
第二章 药品上市后临床研究的分类
一、按研究设计类型分类
二、按法规要求分类
三、按研究目的分类
四、按发起方分类
五、按适应证分类
参考文献
第三章 药品上市后临床研究的类型、设计策略、统计原则及其适用场景
第一节 临床药理学研究
一、临床药效学研究
二、临床药动学研究
三、毒理学研究
四、药物相互作用研究
参考文献
第二节 随机对照试验
一、随机对照试验概述
二、随机性对照研究类型
三、临床随机对照试验的设计原理和方法
四、常用的RCT质量评价工具
五、RCT报告-CONSORT
六、随机对照试验在临床试验中的应用
参考文献
第三节 观察性研究
一、观察性研究定义
二、观察性研究与随机对照临床试验对比
三、观察性研究的分类
四、观察性研究方案的制订
五、上市后观察性研究案例分析
六、观察性研究的质量评价
参考文献
第四节 药物警戒
一、药物警戒定义
二、上市后药物警戒相关法规
三、持有人如何开展药物警戒工作
第五节 药物经济学
一、概述
二、药物经济学研究定义
三、药物经济学研究的主要内容
四、药物经济学研究的临床应用
五、药物经济学研究设计
六、药物经济学评价的主要类型
七、药物经济学研究中的决策分析模型
八、真实世界证据研究在药物经济学研究中的应用
参考文献
第六节 系统评价和Meta分析
一、医学系统评价和Meta分析简介
二、系统综述的选题和研究方案
三、如何写作、阅读和评价系统评价
参考文献
第四章 数据管理与统计分析
第一节 背景
第二节 临床试验数据的类型
一、识别代码
二、研究数据
三、监管材料
第三节 数据管理计划
一、数据管理计划的目的
二、数据管理计划的创作流程与创作要求
三、研究方案对数据管理员的要求
第四节 数据管理流程
一、采集/管理系统
二、数据管理步骤与任务
三、质量控制
第五节 统计分析
一、统计分析的一般考虑
二、统计分析计划的基本内容
三、统计分析报告的基本内容
四、亚组分析的考虑
参考文献
第五章 真实世界研究
一、发展概述
二、相关定义
三、真实世界研究和证据的主要用途
四、真实世界研究的思路与流程
五、真实世界研究问题的确定
六、构建研究型数据库
七、真实世界研究的常见设计
八、偏倚和混杂的控制
参考文献
第六章 各国药品上市后临床研究相关法规和政策
一、美国
二、欧盟
三、其他国家
四、中国
五、RWS相关法规对比