临床试验原理

金丕焕编著的《临床试验原理》共分为4篇。靠前篇“总论”。主要介绍掌握临床试验原理所必须了解的重要内容，如伦理问题、方案的编写等。此外，正如学习医学首先必须要学习解剖、生理等基础知识一样，本篇编写了“临床试验的各种影响因素”一章，这是了解临床试验原理所必须掌握的内容，可以称之为临床试验的“解剖学”。第二篇“随机、对照、盲法试验”。临床试验的“金标准”是随机对照试验。在这一篇中介绍了临床试验很关键的随机、对照和盲法试验的原理。第三篇“统计篇”。临床试验中有大量的与统计学有关的内容。本书用简单的例子来说明许多有关的问题，如两类错误、把握度、样本量的估计、分析集及多重比较等问题。这是理解临床试验中各种操作所必须掌握的关键内容。第四篇“动态设计”。动态设计是近年来发展起来的新的一系列临床试验方法。本书对其中比较成熟的部分进行介绍。本书是一本主要讨论临床试验的原理而不是全面介绍临床试验的书。

金丕焕，男，教授、博士生导师。1955年毕业于中国医科大学。1956年起在上海医科大学(现复旦大学上海医学院)从事卫生统计学等的教学工作。20世纪60年代协助开展上海市肿瘤登记工作。60-70年代曾在附属医院等从事外科、急症及流行性脑膜炎的抢救等临床工作；曾领导一个科研组确定了螨与哮喘的关系，开展了螨过敏的脱敏治疗及其他药物临床试验。1980-1990年任计算机医学应用研究室主任，从事计算机医学应用的教学和研究。1996年在靠前抢先发售为临床博士研究生开设了临床试验课程。退休后曾长期担任某合同研究组织的领导，从事临床试验工作。本书是其数十年从事临床试验工作和研究心得的汇集。

前言
第一篇 总论
第一章 概论
一、 实验性研究和观察性研究
二、 新药临床试验的分期
三、 临床试验的管理法规和指导原则
四、 临床试验的必要条件
五、 受试者权益的保护
六、 申办者发起的临床试验与研究者发起的临床试验
七、 临床医生与临床试验
八、 医生与统计学家
第二章 临床试验方案
一、 临床试验方案的内容
二、 内容的说明
第三章 临床试验中的各种影响因素
一、 临床试验中的各种因素
二、 试验变量——处理
三、 反应变量——观察指标、终点
四、 其他影响反应变量的因素——干扰和混杂
五、 控制其他变量的方法
六、 粗控制和准确控制
七、 未控制的变量
八、 临床试验中的随机化
九、 关于安慰剂对照的使用
第二篇 随机、对照、盲法试验
第四章 对照
一、 对照的必要性
二、 对照的作用
三、 对照的选择
第五章 随机化
一、 随机化的一般概念
二、 随机数字的取得
三、 简单随机化
四、 解决对比组间例数相差过大的方法
五、 对比组的例数分配
第六章 分层随机化
一、 分层随机化
二、 随机安排病人的注意事项
三、 给医生们的建议
第七章 盲法试验
一、 盲法的意义
二、 盲法的实施
三、 安慰剂效应
第三篇 统计篇
第八章 统计学的一些基本概念
一、 统计描述与统计推论
二、 数据类型
三、 变量类型的转换
第九章 假设检验
一、 样本与总体
二、 假设检验
三、 概率（P值）的计算
四、 单侧检验与双侧检验
五、 P值的计算包括更特别的情况
六、 假设检验的意义
七、 应用概率分布计算概率
第十章 正态分布及其应用
一、 正态分布
二、 无处不在的正态分布
三、 正态分布的直观认识——一个例子
四、 对近似正态分布资料的频数分配作出概括的估计
五、 标准正态分布
六、 关于记号Zα
七、 双侧与单侧的概念
八、 正态分布的应用
第十一章 可信区间和用统计量做假设检验
一、 样本率的误差及其可信区间
二、 利用可信区间做假设检验
三、 两个样本率差异的误差及其可信区间
四、 利用可信区间做两个率的差异的假设检验
五、 Z检验
六、 卡方（χ2）检验
七、 各种类型数据的假设检验方法
八、 准确检验和用统计量检验
第十二章 样本量的估计
一、 一些基本概念
二、 样本量估计的意义
三、 样本量估计的原理
四、 影响样本量的因素
五、 关于脱落病例
六、 其他假设检验的样本量的估计
第十三章 临床试验中的分析集
一、 什么是分析集
二、 意向性治疗的原则
三、 一个假设的例子
四、 全分析集
五、 符合方案分析集
六、 安全集
七、 各种不同分析集的作用
八、 关于ITT分析集
第十四章 各种比较类型的临床试验
一、 等效性检验
二、 优效性检验
三、 非劣效性检验
四、 关于δ值大小的选择
五、 分析集在不同比较中的作用
第十五章 临床试验的多重比较问题
一、 先来讲一个故事
二、 Bonferroni校正
三、 临床试验中的多重性
四、 临床试验中解决多重性问题的方法
第四篇 动态设计
第十六章 动态设计
一、 研究中的缩减
二、 肿瘤临床试验的多阶段设计
三、 动态设计的定义
四、 动态设计的几个问题
五、 各种动态设计
第十七章 成组序贯检验
一、 Pocock成组序贯检验
二、 O'Brien-Fleming成组序贯检验
第十八章 α消耗函数
一、 α消耗函数的原理
二、 各种α消耗函数
三、 一个例子
第十九章 条件把握度
一、 条件把握度的概念
二、 条件把握度的计算
三、 条件把握度计算的原理
四、 条件把握度的α的膨胀问题
五、 用条件把握度做样本量的再估计
第二十章 动态随机化
一、 动态随机化的意义
二、 动态随机化的种类
三、 Pocock和Simon最小随机化法
四、 Pocock和Simon最小随机化法的优缺点
五、 动态随机化的应用