真实世界数据与证据：引领研究规范 赋能临床实践

真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和(或)诊疗及保健有关的数据\\\",由其产生的真实世界研究和真实世界证据对医疗器械监管的价值也越来越受到研究者和监管部门的广泛关注。近年来“真实世界研究”这一概念在国际上不断地掀起热潮。本书围绕目前真实世界研究的基础概念、技术方法，以及行业内优秀案例展开进行详细剖析，包括真实世界研究常见设计类型和统计分析方法、数据治理、统计分析等，为读者带来全新的视角。

目　录 第一篇　政策篇 第1 章　真实世界研究的发展历程................ 2 第2 章　真实世界研究的相关定义................10 第1 节　真实世界数据………………………………………………… 10 第2 节　真实世界证据………………………………………………… 18 第3 节　真实世界研究………………………………………………… 18 第4 节　真实世界数据适用性评估…………………………………… 19 第3 章　真实世界研究常见设计类型及统计分析方法........24 第1 节　常见设计类型………………………………………………… 24 第2 节　统计分析方法………………………………………………… 32 第4 章　真实世界研究的常见应用情形..............33 第1 节　为新药和医疗器械注册上市提供证据……………………… 33 第2 节　为药品和医疗器械市场准入或药物经济学提供依据……… 34 第3 节　名老中医经验方、中药制剂的经验总结与临床研发……… 35 第4 节　为已上市药械说明书中适用范围、适应证、 禁忌证变更提供证据………………………………………… 35 第5 节　为治疗罕见病的药物与医疗器械上市审批及上市后 再评价提供证据……………………………………………… 36 第6 节　总览和精准定位目标人群…………………………………… 37 第7 节　药物安全在真实医疗实践中的全面评估…………………… 37 第5 章　真实世界证据用于监管决策、全生命周期管理、 以患者为中心的其他应用................41 第1 节　指导临床研究设计…………………………………………… 41 第2 节　精准定位目标人群…………………………………………… 41 第3 节　重大公共卫生事件下的决策依据…………………………… 42 第4 节　加速跨国先进药械进入国门………………………………… 42 第6 章　真实世界证据的应用前景与展望.............44 第二篇　技术篇 第7 章　真实世界研究设计中的考量...............49 第1 节　研究设计要素………………………………………………… 49 第2 节　时间段的定义………………………………………………… 49 第3 节　研究人群及入排标准………………………………………… 50 第4 节　合规性（知情同意和伦理审批）…………………………… 51 第5 节　样本量………………………………………………………… 52 第6 节　处理数据差异和重复记录…………………………………… 52 第7 节　不同数据库整合的问题……………………………………… 53 第8 节　QA/QC 计划的文件 …………………………………………… 54 第8 章　真实世界研究中的数据治理...............55 第1 节　数据治理的概念和挑战……………………………………… 55 第2 节　真实世界数据的来源………………………………………… 57 第3 节　数据治理流程设计…………………………………………… 65 第4 节　智能化系统在真实世界研究中的应用……………………… 71 第9 章　真实世界研究中的统计分析...............76 第1 节　真实世界数据的分析要点…………………………………… 76 第2 节　统计分析计划………………………………………………… 77