血液学临床研究案例解读

临床血液学是以疾病为研究对象、基础理论与临床实践紧密结合的综合性临床学科。临床血液学重点研究血细胞、造血组织、出血倾向和血栓栓塞等的致病原因、发病机制、临床表现和诊治措施等。本书从探索性临床试验、确证性临床试验等角度，依据真实的案例分析，来探究血液病临床诊疗领域中的研究应用情况。

目录 第一章绪论：临床研究设计概述 第二章真实世界研究 第一节实用性随机对照试验 案例：短期和长期储血对输血后死亡率的影响研究设计解读 第二节注册登记类研究 案例：造血干细胞移植治疗慢性肉芽肿性疾病的注册登记类研究研究设计解读 第三章队列研究 第一节前瞻性队列 案例：结外NK/T细胞淋巴瘤患者的生存结局研究设计解读 案例：意义未名的单克隆丙种球蛋白病的长期随访 研究设计解读 第二节回顾性队列 案例：伴有骨髓增生异常综合征或急性髓系白血病的Shwachman-Diamond综合征患者的临床特征与结局研究设计解读 案例：小儿造血干细胞移植中抗胸腺细胞球蛋白暴露与CD4+免疫重建的关联研究设计解读 第四章病例-对照研究 第一节常规病例-对照研究 案例：Ph（-）骨髓增殖性肿瘤患者动脉血栓形成对继发癌症的预测作用研究设计解读 案例：肯尼亚儿童镰状细胞贫血与菌血症关联性的病例-对照研究研究设计解读 第二节巢式病例-对照研究 案例：线粒体DNA拷贝数与B细胞淋巴瘤发生风险的巢式病例-对照研究研究设计解读 第五章描述性研究 第一节横断面研究 案例：英国与乌干达单克隆B淋巴细胞增多症的患病率和临床表型比较研究设计解读 第二节生态学研究 案例：皮肤活检率和黑色素瘤发生率相关性的生态学研究研究设计解读 第六章探索性临床试验 第一节3+3剂量递增设计 案例：阿扎胞苷联合来那度胺治疗高危骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病 研究设计解读 第二节Rolling six设计 案例：VTd方案联合Panobinostat治疗复发性多发性骨髓瘤 研究设计解读 第三节一般剂量递增设计 案例：AAV5-Factor Ⅷ 基因治疗技术治疗重度血友病A研究设计解读 第四节单组目标值设计 案例：伊布替尼联合Venetoclax治疗套细胞淋巴瘤研究设计解读 第五节单组二阶段设计 案例：维布妥昔单抗联合苯达莫司汀治疗复发难治性霍奇金淋巴瘤研究设计解读 第六节单组三阶段设计 案例：伊布替尼联合Venetoclax用于慢性淋巴细胞白血病一线治疗研究设计解读 第七章确证性临床试验 第一节等效性试验 案例：GP2013与利妥昔单抗治疗初治晚期滤泡性淋巴瘤的疗效比较研究设计解读 第二节非劣效性试验 案例：去铁酮与地拉罗司治疗儿童输血依赖型血红蛋白病研究设计解读 第三节优效性试验 案例：索拉菲尼预防FLT3-ITD（+）急性髓系白血病异基因造血干细胞移植后复发 案例：伊布替尼或化学免疫疗法治疗慢性淋巴细胞白血病研究设计解读 第八章期中分析与适应性设计 第一节期中分析 案例：初诊多发性骨髓瘤自体造血干细胞移植与VMP强化方案的疗效比较，以及联合或不联合VRd巩固方案和来那度胺维持治疗的疗效比较研究设计解读 案例：艾曲泊帕治疗慢性免疫性血小板减少症研究设计解读 第二节适应性设计 案例：地西他滨5天和10天方案治疗初诊老年急性髓系白血病研究设计解读 附表1Simon二阶段设计样本量 附表2Ensign三阶段设计样本量 附录1观察性研究STROBE声明清单 STROBE流程图 STROBE Flow Diagram 附录2随机试验CONSORT 2010声明清单 CONSORT 2010流程图 CONSORT 2010 Flow Diagram